Chenodeoksicholio rūgšties „Leadiant“ paleidimas

Kas yra chenodeoksicholio rūgštis?

Chenodeoksicholio rūgštis „Leadiant“ yra vaistas, vartojamas kūdikiams, vaikams ir paaugliams nuo 1 mėnesio iki 18 metų ir suaugusiesiems dėl įgimtų pirminės tulžies rūgšties sintezės sutrikimų dėl sterolio-27-hidroksilazės trūkumo. Liga yra žinoma kaip cerebrotendininė ksantomatozė arba trumpiau CTX. Vaisto sudėtyje yra veikliosios medžiagos chenodeoksicholio rūgšties.

Kaip naudojamas Chenodeoxycholic acid Leadiant?

Suaugusiesiems įprasta paros dozė yra 750 mg per parą, padalijant į tris dozes. Didinti iki 1000 mg per parą galima, jei 750 mg per parą dozės nepakanka normalizuoti cholestanolio kiekį serume ir tulžies alkoholio kiekį šlapime.

Vaikams dozė yra 5 mg / kg per parą. Čia taip pat dozė yra padalinta į 3 dienos dozes. Jei apskaičiuota dozė nėra kartotinė 250 mg, reikia pasirinkti artimiausią mažesnę nei didžiausią 15 mg / kg per parą dozę, jei šios dozės pakanka normalizuoti cholestanolio kiekį serume ir (arba) tulžies alkoholio kiekį serume. šlapimas.

Chenodeoksicholio rūgšties poveikis

Atliekant CTX, CYP27A1 geno defektas sukelia fermento sterol-27-hidroksilazės trūkumą. Šis trūkumas blokuoja pirminių tulžies rūgščių sintezę klasikiniais ir alternatyviais sintetiniais būdais. Tačiau cholino rūgštis vis dar gaminama alternatyviu mikrosomų sintezės būdu. Tai lemia didelį chenodeoksicholio rūgšties trūkumą ir santykinį cholio rūgšties perteklių.

Chenodeoksicholio rūgšties trūkumas sukelia nepakankamą cholesterolio 7-alfa-hidroksilazės (CYP7A1) ir HMG-CoA reduktazės grįžtamąjį ryšį CTX, dėl kurio susidaro netipinės tulžies rūgštys, tulžies alkoholiai ir cholestanolis, o tai lemia patologines ligos pasekmes. .

Chenodeoksicholio rūgšties Leadiant šalutinis poveikis

Gali atsirasti vidurių užkietėjimas ir nenormalūs kepenų funkcijos tyrimai. Dažnumo neįmanoma įvertinti dėl nepakankamų duomenų.

Retieji vaistai

Chenodeoksicholio rūgštis „Leadiant“ yra vadinamasis retasis vaistas, vartojamas retai ligai gydyti. Šis pavadinimas narkotikui buvo suteiktas 2014 m. Gruodžio 16 d.