„Spinraza“ paleidimas

Stuburo raumenų atrofija (SMA) yra motorinių neuronų liga, t. Y. Tai nervų ląstelių liga, atsakinga už savanoriškus raumenų judesius, tokius kaip nuskaitymas, bėgimas, galvos ir kaklo kontrolė bei rijimas. Liga yra „reta liga“. SMA priežastis yra 5 chromosomos geno pasikeitimas. SMA paveldima kaip autosominis recesyvinis požymis. Yra keturi SMA tipai: I, II, III ir IV tipai. SMA tipo klasifikacija grindžiama pasiektais variklio vystymosi etapais.
Stuburo raumenų atrofija yra paveldima liga, dažniausiai diagnozuojama pirmaisiais gyvenimo metais. Pacientams, sergantiems šia liga, trūksta baltymų, vadinamų motorinių neuronų išgyvenimu (SMN), kurie yra būtini normaliai motorinių neuronų funkcijai ir išgyvenimui. Be šio baltymo motoriniai neuronai blogėja ir galiausiai miršta. Atsiranda raumenų atrofija ir silpnumas.

Kaip vartoti Spinraza?

Spinraza yra skirtas intratekaliniam naudojimui juosmens punkcija. Šio tipo gydymas turėtų būti skiriamas tik gydytojui, turinčiam patirties atliekant juosmens punkcijas. Norint naudoti Spinraza, gali prireikti sedacijos. Intratekalinis taikymas turėtų būti stebimas naudojant ultragarsą ar kitus vaizdavimo metodus. Dirbkite aseptinėmis sąlygomis.

Spinraza dozavimas

Rekomenduojama 12 mg (5 ml) dozė vienai dozei. Gydymą Spinraza reikia pradėti kuo anksčiau su 4 įsotinamosiomis dozėmis 0, 14, 28 ir 63 dienomis. Vėliau dozę palaikyti planuojama vartoti kas 4 mėnesius. Pasak gamintojo „Biogen“, dar nėra duomenų apie ilgalaikį vaisto veiksmingumą.

Kaip veikia aktyvus „Spinraza“ ingredientas „Nusinersen“?

Veiklioji Spinraza medžiaga yra nusinersenas, antisense oligonukleotidas, galintis gaminti SMN2 geną. „Nusinersen“ gamina pakankamą kiekį pilno ilgio SMN baltymo, kuris pagerina neuronų išgyvenamumą. Spinraza leidžia pagerinti raumenų funkciją, kurios nematyti natūralios ligos eigos metu.

Šalutinis Spinraza poveikis

„Spinraza“ saugumo vertinimas pagrįstas dviem kūdikių ir vaikų 3 fazės klinikiniais tyrimais. Buvo pranešta apie šiuos šalutinius poveikius, susijusius su juosmens punkcija: galvos ir nugaros skausmai buvo labai dažni, o vėmimas - dažnas.

Laikymo patarimai

„Spinraza“ turi būti laikomas šaldytuve 2–8 ° C temperatūroje; be šaldymo „Spinraza“ galima laikyti originalioje pakuotėje iki 30 ° C 14 dienų. Išimtą iš originalios pakuotės vaistinį preparatą galima laikyti ne ilgiau kaip 30 valandų, esant maksimaliai 25 ° C temperatūrai.

!-- GDPR -->