Naujas „Givlaari“ pristatymas kepenų porfirijai

fonas

Ūminė kepenų porfirija (AHP) yra reta genetinė liga, kai trūksta vieno iš hemo biosintezėje dalyvaujančių fermentų. Kadangi hemą be geležies jono sudaro dar aromatinis porfirinas, sutrikus hemo sintezei, audiniuose gali kauptis ir kauptis daugiau porfirinų ir jų pirmtakų. Tai gali sukelti stiprų pilvo skausmą, vėmimą ir traukulius, kurie gali būti pavojingi gyvybei, nes priepuolių metu gali pasireikšti kvėpavimo nepakankamumas. Daugelis pacientų taip pat patiria lėtinius simptomus.

Po Europos vaistų agentūros (EMA) Žmonėms skirtų vaistų komiteto (CHMP) Givlaari of Alnylam Netherlands B.V. rekomenduojama patvirtinti, kovo mėn. buvo priimtas galutinis Europos Komisijos patvirtinimas.

Iki šiol nebuvo patvirtinta vaistų terapija pacientams, sergantiems AHP.

„Givlaari“, kuriame yra „Givorisan“, bus galima įsigyti Vokietijoje 2020 m. Balandžio 15 d.

Visą informaciją apie paraišką ir studijų situaciją galite rasti čia.